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1、诺西那生钠(Spinraza)是一种生存运动神经元2(SMN2)的定向反义寡核苷酸,用于儿童和成人的脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗。
2、2021年12月3日,国家医保局发布消息:全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保,2022年1月1日起正式执行。
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